Un hito ha sido marcado en la historia de la medicina. Hace dos días, dos pacientes con la enfermedad epidermólisis bullosa distrófica (piel de mariposa) se convirtieron en las primeras personas del mundo en recibir una novedosa terapia génica para tratar la enfermedad.
La epidermólisis ampollosa es una enfermedad que engloba un conjunto de desórdenes determinados genéticamente. Se caracterizan por una excesiva fragilidad de la piel y las mucosas ante traumas mecánicos (golpes, caídas). Esta aparece al momento de nacer o en los primeros años, y dura toda la vida.
Por lo general, la esperanza de vida es de 50 años y puede incluir complicaciones infecciosas, nutricionales o neoplásicas (formación anormal de tejido – tumores). Anteriormente, no existía un tratamiento eficaz, hasta la llegada de Vyjuvek, el primer tratamiento indicado para esta enfermedad.
Histórico: aplican por primera vez una terapia génica para tratar la piel de mariposa
Este medicamento ha sido aplicado gracias al mecanismo de acceso a medicamentos en situaciones especiales. Mismo que es impulsado en algunas comunidades autónomas, mientras continúa el proceso de evaluación y financiación a nivel estatal. Siendo Andalucía una de las primeras comunidades en facilitar este acceso.
Uno de los primeros pacientes en beneficiarse del tratamiento fue Leo, un niño de Sevilla de 12 años. Quien este lunes por fin pudo recibir el tratamiento. «Estamos muy felices, este tratamiento nos va a cambiar la vida. Espero que muy pronto llegue a todas las personas que lo necesitan en el resto de España». Expresó Lidia, la madre de Leo.
Vyjuvek es una terapia vírica modificada que contiene el principio activo beremagene geperpavec, un virus modificado genéticamente que codifica la proteína humana COL7. Este se modificó para que el virus contenga copias funcionales del gen defectuoso detectado en pacientes con epidermólisis bullosa distrófica.
La forma en la que Vyjuvek actúa es la siguiente: se aplica directamente sobre las heridas, favoreciendo su cicatrización. Incluso, puede actuar sobre heridas crónicas, reduciendo el dolor y mejora significativamente la calidad de vida de los pacientes. Especialmente, porque esta enfermedad requiere de entre 2 y 5 horas de curaciones diariamente.
Un salto importante para la medicina
Con ayuda de la asociación de pacientes DEBRA Piel de Mariposa, se trabajó durante varios años para impulsar la aprobación de este medicamento. Fue en el año 2022 que se iniciaron los primeros contactos con la compañía farmacéutica. Fue en el año 2025 cuando DEBRA reforzó su acción con decenas de escritos y encuentros con el Ministerio de Sanidad.
La movilización social también ha sido una parte importante: con ayuda de una campaña lanzada en octubre de 2025 superó las 150 mil firmas. Que fueron entregadas a la ministra de sanidad, y en febrero de 2026, la reivindicación llegó al Parlamento Europeo de la mano de dos familias afectadas.
Sin embargo, el acceso al tratamiento todavía no alcanza la igualdad, pues depende de autorizaciones individualizadas en cada comunidad autónoma.
«Estos primeros casos suponen un paso esperanzador, pero no suficiente. No podemos permitir que el acceso a una terapia que cambia vidas dependa del lugar de residencia. Es urgente garantizar la equidad en todo el territorio». Expresó Evanina Morcillo, directora de DEBRA España.
«Por eso seguimos trabajando para que Vyjuvek llegue a todas las personas con Piel de Mariposa sin excepción y se incorpore cuanto antes a la cartera de servicios del Sistema Nacional de Salud». Concluye.
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